 
	                    
                    	  
	                                    ¡¾ÌáÒªÐÎò¡¿ÃÀ¹ú¶«²¿Ê±¼ä12ÔÂ17ÈÕ£¬¹«Ë¾Ñз¢µÄÁ¢ÒìÒ©ÐÂʯɼ¼î¼××¢ÉäÒº£¨WP103£©Õë¶ÔÐÂÉú¶ùȱÑõȱѪÐÔÄÔ²¡£¨HIE£©µÄÐÂ˳Ӧ֢µÄÁÙ´²ÊÔÑ飨IND£©ÉêÇ룬»ñµÃÃÀ¹úʳÎïÒ©Æ·¼àÊÓ¹ÜÀí¾Ö£¨FDA£©ÊÜÀí£¬½øÈëרҵÉóÆÀ½×¶Î¡£
¡¾ÌáÒªÐÎò¡¿ÃÀ¹ú¶«²¿Ê±¼ä12ÔÂ17ÈÕ£¬¹«Ë¾Ñз¢µÄÁ¢ÒìÒ©ÐÂʯɼ¼î¼××¢ÉäÒº£¨WP103£©Õë¶ÔÐÂÉú¶ùȱÑõȱѪÐÔÄÔ²¡£¨HIE£©µÄÐÂ˳Ӧ֢µÄÁÙ´²ÊÔÑ飨IND£©ÉêÇ룬»ñµÃÃÀ¹úʳÎïÒ©Æ·¼àÊÓ¹ÜÀí¾Ö£¨FDA£©ÊÜÀí£¬½øÈëרҵÉóÆÀ½×¶Î¡£

ÃÀ¹ú¶«²¿Ê±¼ä12ÔÂ17ÈÕ£¬¹«Ë¾Ñз¢µÄÁ¢ÒìÒ©ÐÂʯɼ¼î¼××¢ÉäÒº£¨WP103£©Õë¶ÔÐÂÉú¶ùȱÑõȱѪÐÔÄÔ²¡£¨HIE£©µÄÐÂ˳Ӧ֢µÄÁÙ´²ÊÔÑ飨IND£©ÉêÇ룬»ñµÃÃÀ¹úʳÎïÒ©Æ·¼àÊÓ¹ÜÀí¾Ö£¨FDA£©ÊÜÀí£¬½øÈëרҵÉóÆÀ½×¶Î¡£
ÕâÒâζ×Å97¹ú¼Ê½«ÎªÐÂÉú¶ùHIEÕâһȫÇò¼±ÐèÒ©ÎïÁÆ·¨µÄ¼²²¡£¬µÓÚ¨¿ªÍØÐÔÑо¿µÄ»ù´¡£»Ò²±ê¼Ç×Å97¹ú¼Ê¶ÔÖйúÔ´´Ò©“ʯɼ¼î¼×”ÔÚÐÂÖÆ¼Á¡¢ÐÂ˳Ӧ֢Á¢ÒìÑз¢¼°½á¹¹È«ÇòÊг¡µÄÓÖÒ»´ó³É¼¨¡£
¹ØÓÚÐÂÉú¶ùȱÑõȱѪÐÔ£¨HIE£©
HIEÊÇÓÉÐÂÉú¶ùÄÔ×é֯ȱÑõºÍÄÔѪÁ÷Á¿ïÔÌÒýÆðµÄÒ»ÖÖÐÂÉú¶ùÄÔËðÉ˼²²¡£¬¶Ô·¢ÓýÖеĴóÄÔÓÐÑÏÖØÓ°Ï죬²¢¿ÉÄܵ¼ÖÂÏÔÖøµÄéæÃüÂʺͷ¢²¡ÂÊ¡£ÔÚÃÀ¹ú£¬HIEÿÄêÓ°ÏìԼβ»µ½10,000ÃûÓ¤¶ù£»È«Çò¹æÄ£ÄÚ£¬Ã¿ÄêÔ¼75ÍòÓ¤¶ùî¾»¼ÖжȻòÖØ¶ÈHIE£¬µ¼ÖÂÔ¼400,000ÃûÓ¤¶ù»¼ÓÐÉñ¾·¢ÓýÕϰ¡£
ÏÖÔÚ£¬ÃÀ¹úÉÐÎÞ»ñÅúÒ©ÎïÓÃÓÚÖÎÁÆÐÂÉú¶ùHIE¡£Å¹ú¼ÒÕë¶ÔÐÂÉú¶ùÖÐÖØ¶ÈHIEµÄ±ê×¼¸ÉÔ¤ÒªÁìÖ»ÄÜÊÇÖÎÁÆÐÔµÍΣ¨TH£©£¬µ«½ÓÊÜ TH ÖÎÁƵÄÖÐÖØHIEÐÂÉú¶ùÈÔÈ»»áÂÄÀúɱ¾øÐԵIJ¢·¢Ö¢£º48%µÄéæÃü»òÖжÈ/ÖØ¶È²Ð¼²¡£Òò´Ë£¬µ±ÐÂÉú¶ù±¬·¢HIEʱ£¬ºÜÊǼ±ÐèÇå¾²ÓÐÓõÄÖÎÁÆ£¬²¢ÇÒ¹ØÓÚ²»ÊÊÓÃÓÚTHµÄÇáÖ¢HIE²¡ÀýÒ²ÐèÒªÓÐÓõÄÒ©ÎïÁÆ·¨¡£
¹ØÓÚWP103Õë¶ÔHIEµÄINDÉêÇë»ñµÃÃÀ¹úFDAÊÜÀí
¹«Ë¾±¾´ÎµÄÀֳɵݽ»ÓëÊÜÀí£¬ÊÇÒÔ¹«Ë¾Ñз¢ÓëÊÖÒÕÍŶӿªÕ¹µÄ¸ßÖÊÁ¿¡¢ÇкÏFDAÓëICHÒªÇóµÄÁÙ´²Ç°Ò©Ñ§£¨ÖÊÁÏÒ©¡¢ÖƼÁ£©ºÍÒ©Àí¶¾ÀíÑо¿Êý¾ÝΪ»ù´¡¡£
¶àÏîÁÙ´²Ç°Ñо¿ÏÔʾ£¬Ê¯É¼¼î¼×ÖÎÁÆÐÂÉú¶ùHIEDZÁ¦ÖØ´ó£¬ÓÐÏ£Íûͨ¹ý×ۺϵÄ×÷ÓûúÖÆÀ´Ó¦¶ÔȱÑõȱѪµÄ²¡ÀíÐÄÀíÌôÕ½£¬¸ø»¼¶ù´øÀ´ÁÙ´²»ñÒæ£¬°üÀ¨µ¨¼îˮƽÌáÉý¡¢½µµÍÐ˷ܶ¾ÐÔ¡¢¸ÄÉÆÏßÁ£Ì幦ЧÕϰ¡¢½µµÍÑ×Ö¢ºÍïÔÌ´ÙÑ×ϸ°ûÒò×Ó (IL-6¡¢TNF-α ºÍ IL-1β)£¬½µµÍÑõ»¯Ó¦¼¤£¬ÒÔ¼°ïÔÌÉñ¾ÔªéæÃüµÈ¡£

±¾´ÎÁÙ´²ÊÔÑéÉêÇëµÄÊÜÀí£¬ÊÇ97¹ú¼ÊÁ¢ÒìÒ©Ñз¢ÍŶÓÔÚÐÂÉú¶ùHIEÖÎÁÆÁìÓòµÄÒ»´óÏ£Íû¡£
¹ØÓÚ97¹ú¼ÊÁ¢ÒìÒ©»ñÈ«Çò¹æÄ£²»¿É¶àµÃFDAË«È϶¨µÄÓÅÊÆ
¹«Ë¾ÓÚ2024Äê4ÔÂβ»ñµÃFDAÊÚÓèµÄʯɼ¼î¼×ÖÎÁÆÐÂÉú¶ùȱÑõȱѪÐÔÄÔ²¡£¨HIE£©µÄÓÐÊý¶ù¿Æ¼²²¡ÓÃÒ©È϶¨(rare pediatric disease designation£¬RPDD)£¬ÓÖÓÚ2024Äê5ÔÂβ»ñµÃFDAÊÚÓèµÄÖÎÁÆÐÂÉú¶ùHIEµÄ¹Â¶ùÒ©È϶¨(orphan drug designation, ODD)¡£×÷ΪȫÇò¹æÄ£ÄÚ²»¿É¶àµÃµÄ»ñµÃFDAË«È϶¨µÄÒ©Æ·£¬RPDDºÍODDÈ·±£Á˸ßÁÙ´²¼ÛֵDZÁ¦µÄʯɼ¼î¼×µÄ¸ßÉÌÒµ¼ÛÖµ£¬°üÀ¨£º´ÓÒ©Æ·»ñÅú×îÏȵÄ7ÄêµÄÊг¡×¨ÓªÈ¨(market exclusivity)¡¢ÐÂÒ©ÉêÇë(NDA)µÄÓÅÏÈÉóÆÀÉóÅú¡¢ÐÂÒ©NDA×¢²áÓöȵÄÃâÈ¥(Ô¼3000ÍòÈËÃñ±Ò)£¬ÒÔ¼°ÔÚÁÙ´²¿ª·¢Àú³ÌÖиü¶àµÄFDAµÄÖ¸µ¼ÓëÖ§³Ö£¬ÅäºÏÔö½øHIEÕâÒ»ÑÏÖØºÍΣ¼°ÉúÃüµÄ¶ù¿ÆÓÐÊý¼²²¡Ò©ÎïµÄÑз¢¡£
±¾´ÎÉ걨µÄÐÂÉú¶ùHIE˳Ӧ֢£¬ÕâÒ»µ¼ÖÂÓ¤¶ùéæÃü¡¢ÖØ´ó²Ð¼²µÄÑÏÖØ¼²²¡£¬ÃÀ¹úÉÐÎÞ»ñÅúµÄÖÎÁÆÒ©Î±£´æÑÏÖØµÄδ֪×ãÁÙ´²ÐèÇó¡£¹«Ë¾ÒóÇÐÏ£Íûʯɼ¼î¼×µÄÁÆÐ§ºÍÇå¾²ÐÔÄܹ»¿ìËÙÔÚÁÙ´²ÉÏ»ñµÃÑéÖ¤£¬´Ó¶øÌî²¹ÐÂÉú¶ùHIEÖÎÁƵÄÈ«ÇòÁÙ´²ÐèÇó¡£ÆÚ´ý¾ÍÁÙ´²ÊÔÑéµÄÉêÇë»ñµÃFDAµÄÆð¾¢·´Ïì£¬ÍÆ½øWP103µÄ¿ìËÙ¡¢¸ßÖÊÁ¿µÄÁÙ´²¿ª·¢£¬ÔçÈÕ½«¸üºÃµÄÁÙ´²Ñ¡Ôñ´ø¸øÈ«ÇòǧÍòÍòÍòÊÜHIEÍþвµÄ»¼¶ùºÍ¼ÒÍ¥¡£
¹ØÓÚ97¹ú¼ÊÑз¢
97¹ú¼ÊÏÖÔÚ½¨ÓÐÔ¼120È˵ÄÑз¢ÍŶӣ¬Äܹ»¿ªÕ¹È«¼ÛÖµÁ´µÄÒ©Æ·Ñз¢ÊÂÇ飬´ÓÔçÆÚ·¢Ã÷µÄÉè¼Æ¡¢»¯Ñ§¡¢ÉúÎïѧ£¬µ½ IND-enablingµÄҩѧÓëÒ©Àí¶¾ÀíÑо¿£¬ÒÔ¼°ÁÙ´²¿ª·¢µÄÍýÏëÓëÔËÓª¡£Í¬Ê±£¬¹«Ë¾½¨ÓÐԺʿÊÂÇéÕ¾¡¢²©Ê¿ºóÊÂÇéÕ¾¡¢Ê¡¼¶ÊÖÒÕ¡¢Ñз¢ÖÐÐĵȶà¸ö¸ß¶Ëƽ̨£¬ÎªÒ©Æ·Ñз¢ÌṩÐÛºñµÄÈ˲ÅÓëר¼ÒÖ§³Ö¡£
¹«Ë¾Ñз¢¹ÜÏ߸»ºñ£¬ÐγÉÁËÁ¢ÒìÒ©Ñз¢¡¢·ÂÖÆÒ©Ñз¢¡¢ÖÊÁÏÒ©Ñз¢¡¢ÖÐÒ©Ñз¢ÆëÍ·²¢½øµÄ´óÑз¢ÏµÍ³ÓëÃûÌá£ÆäÖУ¬Á¢ÒìÒ©Ñз¢¾Û½¹£¨ÖØ´ó£©Éñ¾ÏµÍ³¼²²¡¡¢´úл¡¢×ÔÌåÃâÒß¡¢ÓÐÊý²¡µÈËÄ´óÁìÓò£¬¼½Íû³ä·ÖÑéÕ¹¹«Ë¾¶àÄêµÄÊý¾Ý»ýÀÛ£¬Îª»¼Õß´øÀ´ÁÙ´²Ø½ÐèµÄÁ¢ÒìÁÆ·¨¡£
»ùÓÚ¶àÄêµÄÊý¾Ý»ýÀۺͶԴó×ÚÊý¾ÝµÄ¶´²ì£¬97¹ú¼ÊÁ¢ÒìÒ©ÍŶÓÔÚÈ«Çò¹æÄ£ÄÚÊ×´´»ñµÃʯɼ¼î¼×ÖÎÁÆÐÂÉú¶ùHIEµÄODDºÍRPDDµÄÈ϶¨£¬²¢ÔÚ¶Ìʱ¼äÄÚÍê³É¸ßÖÊÁ¿µÄÁÙ´²Ç°ÊÂÇ飬»ñµÃFDAµÄINDÁÙ´²ÊÔÑéÉêÇëÊÜÀí£¬³ä·ÖÏÔʾÁ˳¬¸ßµÄÐÂÒ©Ñз¢ÄÜÁ¦£¬ÒÔ¼°¼ÓËÙÍÆ½ø½â¾ö»¼Õߨ½ÐèµÄרҵ¾«Éñ¡£
ɨ¶þάÂëÓÃÊÖ»ú¿´
Ïà¹ØÍÆ¼ö